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Pourquoi nous avons besoin d'essais contrôlés randomisés et de preuves réelles

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Pourquoi nous avons besoin d'essais contrôlés randomisés et de preuves réelles

1 / Les ECR contre RWE sont devenus un débat houleux. Certains pensent que RWE serait moins cher et meilleur, car il y a plus de données. D'autres estiment que les ECR sont le seul moyen validé statistiquement pour tester un médicament. Qui a raison?

2 / Je discute des nuances de cela au-delà du noir et blanc dans l'épisode de 16 minutes de cette semaine, et propose également des cadres pour y réfléchir ici.

3 / Tout d'abord, il n'y a pas de solution unique. Il y a un éventail de rôles pour les drogues. Pour les malades en phase terminale, le souci de l'efficacité entraînera des décès. Mais si c'est pour quelque chose de léger (par exemple un mal de tête), ou quelque chose de largement pris à titre prophylactique, nous ne voulons pas d'effets indésirables désagréables.

4 / Pour la plupart, les experts s'accordent sur les extrêmes. La question est au milieu du désordre. Comment juger de l'efficacité? «Bon sens» vs «statistiques». Les statistiques sont du bon sens – c'est la façon la plus fondée sur des principes de prendre n'importe quelle sorte de décision.

5 / Mais il y a des aspects arbitraires, tels que la hauteur d'une barre d'importance statistique que nous demandons (comme en témoigne la crise de réplication en cours et plus encore). Encore une fois, cela doit aller de pair avec le rôle du médicament. D'où l'importance des ECR.

6 / Les gens critiquent les essais contrôlés randomisés comme étant longs et coûteux. Mais tous les ECR n'ont pas besoin d'être onéreux! Si la taille de l'effet est grande, alors petit N est bien. Dans de nombreux cas, les essais peuvent être petits et peu coûteux.

7 / Ce n'est que lorsque la taille de l'effet est faible (par exemple un médicament de 2e génération) que les essais deviennent très importants, et donc très coûteux.

8 / RWE est attrayant, car il pourrait à la fois être proposé à un coût minimal et avec une précision beaucoup plus élevée, car l'analyse de la science des données pourrait examiner des millions de personnes au lieu de centaines.

9 / Le 21st Century Cures Act et la FDA ont parlé de l'importance d'intégrer de telles preuves réelles basées sur des données réelles.

10 / En fait, nous avons besoin des deux: où vous avez une barre pour les ECR pour démontrer l'efficacité; il ne doit pas être ridiculement élevé (et franchement pas, en raison des limites financières et temporelles des ECR). Et c'est là que les preuves du monde réel entrent en jeu.

11 / Le cadrage «RCTs vs RWE» reflète un problème classique en statistique et en machine learning – le compromis entre précision et biais.

12 / Étant donné que notre objectif est de généraliser au-delà de «l'ensemble de formation», c'est-à-dire au-delà des personnes spécifiques qui reçoivent le médicament, les gens poussent généralement à minimiser les biais, ce qui pousse à des ECR bien conçus, où les problèmes de biais peuvent être conçus.

13 / Si l'ensemble de données RWE est suffisamment grand, on peut «concevoir» une sorte d'essai à partir d'un sous-ensemble de données, conçu pour minimiser le biais.

14 / De plus, de nouvelles méthodes statistiques ont été développées pour déduire directement le lien de causalité – «la corrélation ne signifie pas le lien de causalité» ne doit pas s'appliquer ici, car nous pouvons aller au-delà de la corrélation vers un véritable lien de causalité statistique, si certaines exigences sont remplies dans les données ensemble.

15 / Au final, nous sommes *** déjà *** à faire des ECR + RWE. Nous effectuons des ECR pour fournir des preuves à la FDA. Mais en fin de compte, les prestataires (c'est-à-dire les compagnies d'assurance maladie) font leurs propres analyses RWE pour déterminer si un médicament vaut la peine d'être payé. Le remboursement est le véritable arbitre.

16 / Il s'agit d'un problème d'apprentissage statistique associé à un problème de politique. Lorsque des vies sont littéralement en jeu, ce n’est pas seulement un problème mathématique abstrait.

17 / En fin de compte, le patient doit être au centre – et cette discussion doit relier les perspectives des cliniciens, des statisticiens, des bioéthiciens, des décideurs et des patients.

18 / Plus de détails sur le @ a16z Podcast ici.

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Traduction de l’article de aparnaeditorialintern : Article Original

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